Ένα νέο φάρμακο που μπορεί ουσιαστικά να εμποδίσει τη δημιουργία τοξικών πρωτεϊνών που βρέθηκαν στους εγκεφάλους των ανθρώπων με τη νόσο του Αλτσχάιμερ έχει εισέλθει στο τελικό στάδιο των κλινικών δοκιμών, αυξάνοντας τις ελπίδες ότι θα μπορούσε να αποτελέσει την πρώτη αποτελεσματική θεραπεία της νόσου.
Οι ερευνητές ανέφεραν ότι το φάρμακο ήταν ένα «ισχυρός αναστολέας» της παραγωγής αμυλοειδών πλακών, όπως είναι γνωστές αυτές οι τοξικές πρωτεΐνες και επίσης φαίνεται να έχει μόνο «σχετικά ήπιες» παρενέργειες. Τώρα, σχεδιάζουν να δοκιμάσουν διάφορες δόσεις του φαρμάκου που ονομάζεται verubecestat, σε περίπου 1.500 άτομα με ήπια γνωστική εξασθένηση που προκαλείται από το Αλτσχάιμερ.
Ταυτόχρονα, η νέα θεραπεία θα βάλει ένα τέλος στη διαμάχη για το αν οι αμυλοειδείς πλάκες προκαλούν την ασθένεια ή αν πρόκειται απλώς για ένα σύμπτωμά της.
Τον Αύγουστο, οι επιστήμονες είχαν αναφέρει ότι είχαν αναπτύξει ένα άλλο φάρμακο που μπορούσε να καθαρίσει τις αμυλοειδείς πλάκες από τον εγκέφαλο των ασθενών με Αλτσχάιμερ, το οποίο θεωρήθηκε ότι θα «αλλάξει το παιχνίδι» στη θεραπεία της νόσου, εφόσον περνούσε το τελευταίο σύνολο των κλινικών δοκιμών – κάτι που όμως δεν συνέβη.
Γράφοντας στην επιθεώρηση Science Translational Medicine, οι ερευνητές που δημιούργησαν το verubecestat ανέφεραν ότι το φάρμακο «αποδείχθηκε ότι είναι ένας ισχυρός και αποτελεσματικός αναστολέας της παραγωγής των διαφόρων ειδών των αμυλοειδών πλακών σε αρουραίους και πιθήκους, επιτυγχάνοντας μείωση μεγαλύτερη από 90%». Και πρόσθεσαν: «Η ισχύς και η μέγιστη επίδραση ήταν παρόμοια σε ανθρώπους και ζώα».
Το φάρμακο φαίνεται επίσης ότι είναι αρκετά ασφαλές σε σχέση με άλλα που έχουν σχεδιαστεί για την εκκαθάριση των αμυλοειδών πλακών. «Πολλά φάρμακα που είχαν προηγουμένως μελετηθεί ως αντι-αμυλοειδείς μηχανισμοί συνδέονται με σοβαρές παρενέργειες που περιορίζουν τη δόση που μπορεί να χορηγηθεί σε ανθρώπους. Έτσι, το σχετικά ήπιο προκλινικά και κλινικά προφίλ ασφάλειας του verubecestat είναι αξιοσημείωτο».
Τώρα οι επιστήμονες σχεδιάζουν να δοκιμάσουν το φάρμακο σε ασθενείς με ήπια ή πρώιμη μορφή της νόσου, η οποία μπορεί να διαρκέσει μέχρι και 12 χρόνια. «Επειδή η απόθεση αμυλοειδούς αρχίζει αρκετά χρόνια πριν από τη διάγνωση της νόσου του Αλτσχάιμερ, είναι πιθανό ότι η χορήγηση ενός αντι-αμυλοειδούς φαρμάκου θα είναι πιο αποτελεσματική εάν γίνει από νωρίς», τόνισαν οι επιστήμονες.
