Ποντίκια που ήταν κωφά είναι πλέον σε θέση να ακούσουν ακόμη και έναν ψίθυρο, έπειτα από γονιδιακή θεραπεία ορόσημο που δημιούργησαν επιστήμονες από τις ΗΠΑ, οι οποίοι υποστηρίζουν ότι η αποκατάσταση σχεδόν φυσιολογικής ακοής στα ζώα, ανοίγει το δρόμο για παρόμοιες θεραπείες για τους ανθρώπους στο εγγύς μέλλον.
Η έρευνα, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό Nature Biotechnology, διόρθωσε βλάβες που οδήγησαν στα μικροσκοπικά τριχίδια που ανιχνεύουν τον ήχο (κροσσοί) να λειτουργούν ελαττωματικά. Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν συνθετικό ιό για να καταπνίξει και να διορθώσει τις βλάβες αυτές.
«Είναι πρωτοφανές, αυτή είναι η πρώτη φορά που έχουμε δει αυτό το επίπεδο της αποκατάστασης της ακοής», δήλωσε ο ερευνητής Δρ Jeffrey Holt, από το Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης.
Περίπου οι μισές από όλες τις μορφές κώφωσης οφείλονται σε ένα λάθος στις οδηγίες για τη ζωή – στο DNA. Στα πειράματα που έγιναν στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης και την Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ, τα ποντίκια είχαν μια γενετική διαταραχή που ονομάζεται σύνδρομο Usher.
Αυτό σημαίνει ότι υπάρχουν ανακριβείς οδηγίες για τη δημιουργία μικροσκοπικών τριχών μέσα στο αυτί. Στα υγιή αυτιά, σύνολα εξωτερικών τριχωτών κυττάρων μεγεθύνουν τα ηχητικά κύματα και τα εσωτερικά τριχωτά κύτταρα στη συνέχεια μετατρέπουν τους ήχους σε ηλεκτρικά σήματα που πηγαίνουν στον εγκέφαλο.
Αυτά, συνήθως είναι τακτοποιημένα σε σειρές σχήματος V. Αλλά στο σύνδρομο Usher η διάταξή τους είναι ανοργάνωτη, με αποτέλεσμα να επηρεάζεται σοβαρά η ακοή.
Οι ερευνητές ανέπτυξαν ένα συνθετικό ιό που ήταν σε θέση να «μολύνει» το αυτί με τις σωστές οδηγίες για την κατασκευή τριχωτών κυττάρων. Πειράματα έδειξαν ότι πρώην κωφά ποντίκια μπορούσαν να ακούσουν ήχους κάτω των 25 ντεσιμπέλ – περίπου η ένταση ενός ψιθύρου.
Ο Δρ Holt δήλωσε: «Έχουμε μια καλή κατανόηση της βασικής επιστήμης, της βιολογίας του εσωτερικού αυτιού και τώρα είμαστε στο σημείο να είμαστε σε θέση να μεταφράσουμε αυτή τη γνώση, ώστε να προσφέρουμε θεραπείες σε ασθενείς στο εγγύς μέλλον».
Ένα από τα ερωτήματα ωστόσο, είναι κατά πόσον ο συνθετικός ιός είναι ασφαλής, αν και έχει ήδη χρησιμοποιηθεί σε άλλες μορφές γονιδιακής θεραπείας.
Οι ερευνητές, επίσης, θέλουν να αποδείξουν ότι τα αποτελέσματα είναι μακράς διαρκείας – ξέρουν ότι λειτουργεί για τουλάχιστον έξι μήνες – και ότι τα ίδια θετικά αποτελέσματα μπορούν να επιτευχθούν και στους ανθρώπους.
