Οι ΗΠΑ ενέκριναν την πρώτη θεραπεία που στοχεύει στο να επανασχεδιάσει το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς, ώστε να επιτεθεί στον καρκίνο. Η αρμόδια ρυθμιστική αρχή, η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), εξέδωσε ανακοίνωση χαρακτηρίζοντας την απόφασή της ως «ιστορική» στιγμή και ότι η φαρμακευτική «εισέρχεται σε νέα σύνορα».
Η θεραπεία των «ζωντανών φαρμάκων» όπως αποκαλείται, απήλλαξε στις δοκιμές το 83% των ανθρώπων από έναν τύπο καρκίνου του αίματος. Η θεραπεία είναι προσαρμόζεται σε κάθε ασθενή ξεχωριστά, σε αντίθεση με συμβατικές θεραπείες όπως χειρουργική επέμβαση ή χημειοθεραπεία.
Η θεραπεία CAR-T δημιουργείται με την εξαγωγή λευκών αιμοσφαιρίων από το αίμα του ασθενούς. Στη συνέχεια, τα κύτταρα επαναπρογραμματίζονται γενετικά για να αναζητήσουν και να εξολοθρεύσουν τα καρκινικά κύτταρα. Τα κύτταρα-δολοφόνοι επιστρέφονται στη συνέχεια στον ασθενή και όταν βρουν τον στόχο τους, πολλαπλασιάζονται.
Ο Δρ Scott Gottlieb, από την FDA, δήλωσε: «Περνούμε ένα νέο όριο στην ιατρική καινοτομία με την ικανότητα να επαναπρογραμματίζουμε τα κύτταρα των ασθενών, ώστε να επιτεθούμε σε ένα θανατηφόρο καρκίνο. Οι νέες τεχνολογίες, όπως οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, έχουν τη δυνατότητα να μεταμορφώσουν την ιατρική και να δημιουργήσουν ένα σημείο καμπής στην ικανότητά μας να αντιμετωπίζουμε και να θεραπεύουμε πολλές ασθένειες».
Η θεραπεία, η οποία θα διατεθεί στην αγορά ως Kymriah, λειτουργεί ενάντια σε οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. Οι περισσότεροι ασθενείς ανταποκρίνονται στη συνηθισμένη θεραπεία και το Kymriah έχει εγκριθεί για τις περιπτώσεις που εκείνη αποτυγχάνει.
Ο Δρ Stephan Grupp, ο οποίος εφάρμοσε τη θεραπεία CAR-T για πρώτη φορά σε παιδί στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφειας, δήλωσε ότι η νέα προσέγγιση ήταν «εξαιρετικά συναρπαστική».
Το παιδί είχε πλησιάσει στον θάνατο, αλλά έχει πλέον απαλλαγεί από τον καρκίνο για περισσότερο από πέντε χρόνια. Από τους 63 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία CAR-T, το 83% είδε τον καρκίνο να περνάει σε πλήρη ύφεση εντός τριών μηνών, ενώ εξακολουθούν να συλλέγονται δεδομένα μακράς διάρκειας.
Ωστόσο, η θεραπεία δεν είναι χωρίς κινδύνους: Μπορεί να προκαλέσει το δυνητικά απειλητικό για τη ζωή σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών από τον ταχύ πολλαπλασιασμό των κυττάρων CAR-T στο σώμα, κάτι που μπορεί να ελεγχθεί με άλλα φάρμακα.
Ωστόσο, οι δυνατότητες της τεχνολογίας CAR-T δεν αφορούν μόνο ένα είδος καρκίνου.Ο Δρ David Maloney, διευθυντής του τμήματος κυτταρικής ανοσοθεραπείας στο Κέντρο Έρευνας Καρκίνου Fred Hutchinson, δήλωσε ότι η απόφαση του FDA ήταν «ορόσημο» και πρόσθεσε: «Πιστεύουμε ότι αυτή είναι μόνο η πρώτη θεραπεία από όσες ανοσοθεραπείες θα ακολουθήσουν σύντομα για μια ποικιλία καρκίνων».
